RedHill Biopharma annonce la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RHB-204 pour le traitement des infections NTM

Étude de phase 3 RHB-204dans NTM pulmonaire
les infections estprévu d'être lancédans les prochaines semaines

Désignation de médicament orphelin, de même queFDA du RHB-204QIDPprioritéla désignation,étendra les États-Unispotentielexclusivité du marché
pour un total de 12 ans

TEL AVIV, Israël et RALEIGH, Caroline du Nord, 14 octobre 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) («RedHill» ou la «Société»), une société biopharmaceutique spécialisée, a annoncé aujourd'hui que la société américaine Food et la Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin à RHB-204 pour le traitement de la maladie des mycobactéries non tuberculeuses (NTM).

«Les infections à MNT sont résistantes à la plupart des antibiotiques et sont extrêmement difficiles à traiter. En l'absence de traitement de première ligne approuvé par la FDA actuellement disponible pour les patients, il existe un besoin urgent de nouveaux traitements pour cette maladie infectieuse débilitante et potentiellement mortelle ». m'a ditPatricia Anderson, Collines rougesVP Affaires réglementaires. «En plus de la désignation QIDP déjà accordée au RHB-204 par la FDA, la désignation de médicament orphelin étend l'exclusivité commerciale potentielle à un total de 12 ans.»

Une étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RHB-204 chez les patients atteints d'infections pulmonaires à MNT causées par Mycobactériesum aviumLe complexe (MAC) devrait être lancé dans les prochaines semaines aux États-Unis.

L'étude de phase 3 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, en cours de discussion avec la FDA, devrait être menée dans jusqu'à 40 sites à travers les États-Unis et vise à recruter 125 patients, randomisés. à un ratio de 3: 2 pour recevoir RHB-204 ou un placebo. L'étude est prévue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RHB-204, en évaluant les résultats rapportés par les patients et la conversion des cultures d'expectorations (CSC) d'ici le 6ème mois de traitement par RHB-204, par rapport au placebo, et les patients continueront à recevoir un traitement pendant 12 mois. mois de SCC.

La FDA accorde le statut d'orphelin aux médicaments destinés à traiter des maladies rares qui affectent moins de 200000 personnes aux États-Unis.La désignation offre diverses incitations au développement au développeur de médicaments, y compris une exclusivité de marché étendue sur approbation de la FDA, des dispenses de frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) et des taxes crédits pour des tests cliniques qualifiés.

Le RHB-204 a précédemment reçu la désignation de produit qualifié pour les maladies infectieuses (QIDP) par la FDA, prévoyant l'éligibilité au développement Fast-Track, à un examen prioritaire de la NDA et à une prolongation de cinq ans de l'exclusivité du marché américain, si elle est approuvée. La désignation de médicament orphelin prolonge l'exclusivité du marché américain du RHB-204 de sept ans supplémentaires, pour un total potentiel de 12 ans après l'approbation de la FDA.

À propos de Pulmonary NontuberculeuxMycobactéries(NTM)Les infections
Les mycobactéries pulmonaires non tuberculeuses (MNT) sont une maladie pulmonaire chronique et débilitante causée par des bactéries environnementales omniprésentes, présentes dans le sol ainsi que dans les systèmes d'eau naturels et artificiels. Les symptômes NTM les plus courants sont la fièvre, la perte de poids, les douleurs thoraciques et le sang dans les expectorations.1. Les infections à MNT peuvent entraîner des cas récurrents de bronchite et de pneumonie et peuvent, dans certains cas, entraîner une insuffisance respiratoire2. Bien que rares, l'incidence et la prévalence des maladies pulmonaires à MNT augmentent dans de nombreuses régions du monde3. Il y avait environ 110000 patients atteints de NTM pulmonaire aux États-Unis en 20174. Les manifestations pulmonaires représentent 80 à 90% de toutes les maladies associées aux MNT5, et environ 80% des infections pulmonaires à MNT sont causées par le complexe Mycobacterium avium (MAC)6.

Le traitement de l'infection NTM peut être difficile, sans traitement standard de soins de première ligne approuvé par la FDA. Il nécessite plusieurs antibiotiques et un traitement prolongé en raison du risque de développement de résistances7. De nombreux patients échouent à ces types de thérapies et plus de la moitié auront une maladie récurrente ou une nouvelle infection après la fin du traitement8. Ainsi, de nouvelles options de traitement pour les MNT sont nécessaires de toute urgence.

À propos de RHB-204
RHB-204 est une capsule orale exclusive à dose fixe contenant une combinaison de clarithromycine, de rifabutine et de clofazimine, développée pour le traitement des infections pulmonaires à MNT causées par Mycobactériesum aviumComplexe (MAC). RHB-204 a obtenu à la fois la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la maladie NTM et la désignation QIDP en vertu du Generating Antibiotic Incentives Now Act (GAIN Act), étendant l'exclusivité du marché américain pour RHB-204 à un total potentiel de 12 ans à accorder à le moment de l'approbation de la FDA. Le RHB-204 est également couvert par des brevets américains qui étendent la protection par brevet jusqu'en 2029 et une demande de brevet américain en instance qui, si elle est autorisée, pourrait prolonger la protection du brevet RHB-204 jusqu'en 2041.

À propos de RedHill Biopharma
RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) est une société biopharmaceutique spécialisée principalement axée sur les maladies gastro-intestinales et infectieuses. RedHill fait la promotion des médicaments gastro-intestinaux, Movantik®pour la constipation induite par les opioïdes chez les adultes9, Talicia® pour le traitement de Helicobacter pylori (H. pylori) infection chez les adultesdix, et Aemcolo® pour le traitement de la diarrhée du voyageur chez l’adulte11. Les principaux programmes de développement clinique au stade avancé de RedHill comprennent: (i) RHB-204, avec une étude de phase 3 prévue pour les infections pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses (MNT); (ii) opaganib (Yeliva®), une premièredansinhibiteur sélectif de classe SK2 ciblant de multiples indications avec un programme de phase 2/3 pour COVID-19 et des études de phase 2 pour le cancer de la prostate et le cholangiocarcinome en cours; (iii) RHB-104, avec des résultats positifs d'une première étude de phase 3 sur la maladie de Crohn; (iv) RHB-102 (Bekinda®), avec des résultats positifs d'une étude de phase 3 sur la gastro-entérite aiguë et la gastrite et des résultats positifs d'une étude de phase 2 sur l'IBS-D; (v) RHB-107, un inhibiteur de sérine protéase de première classe de phase 2 de phase 2, ciblant le cancer et les maladies gastro-intestinales inflammatoires et est également en cours d'évaluation pour COVID-19 et (vi) RHB106, une préparation intestinale encapsulée. Plus d'informations sur la société sont disponibles sur www.redhillbio.com.

Ce communiqué de presse contient des «déclarations prospectives» au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations peuvent être précédées des mots «a l'intention», «peut», «sera», «prévoit», «prévoit, »« Anticipe »,« projette »,« prédit »,« estime »,« vise »,« croit »,« espère »,« potentiel »ou des mots similaires. Les déclarations prospectives sont basées sur certaines hypothèses et sont soumises à divers risques et incertitudes connus et inconnus, dont beaucoup dépassent les limites de la société.
contrôle et ne peut être ni prévu ni quantifié,et par conséquent, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter,le risque que la Société ne lance pas l'étude clinique de phase 3 dans tout ou partie des sites aux États-Unisou sera retardé; le risque que l'étude clinique américaine de phase 3 évaluant le RHB-204 ne réussisse pasou, en cas de succès, ne suffira pas pour l'approbation réglementaire de commercialisation sans la nécessité d'études cliniques et / ou autres supplémentaires; aussi bien queles risques et incertitudes associés à (i) le lancement, le calendrier, les progrès et les résultats de la recherche, de la fabrication,études cliniques, essais cliniques et autres efforts de développement de candidats thérapeutiques, et le moment du lancement commercial de ses produits commerciaux et de ceux qu'il pourrait acquérir ou développer à l'avenir; (ii) la capacité de la société à faire progresser ses candidats thérapeutiques vers des essais cliniques ou à mener à bien ses préétudes cliniques ou essais cliniquesou le développement d'un diagnostic compagnon commercial pour la détection de MAP; (iii) l'étendue et le nombreet tapezdes études supplémentaires que la société pourrait être tenue de mener et la réception par la société des approbations réglementaires pour ses candidats thérapeutiques, et le calendrier des autres dépôts, approbations et commentaires réglementaires; (iv) la fabrication, le développement clinique, la commercialisation et l’acceptation sur le marché des candidats thérapeutiques de la sociétéetTalicia®; (v) la capacité de la société à réussircommercialiser et promouvoirTalicia®,et Aemcolo® et Movantik®; (vi) la capacité de la société à évaluerablish et maintadans les collaborations d'entreprise; (vii) la capacité de la Société à acquérir des produits approuvés pour la commercialisation aux États-Unis qui obtiennent un succès commercial et à développer ses propres capacités de marketing et de commercialisation; (viii) l’interprétation des propriétés et des caractéristiques des candidats thérapeutiques de la Société et des résultats obtenus avec sescandidats à la recherche, préétudes cliniques ou essais cliniques; (ix) la mise en œuvre du modèle d’affaires de la Société, des plans stratégiques de ses activités et des candidats thérapeutiques; (x) l'étendue de la protection que la Société est en mesure d'établir et de maintenir pour les droits de propriété intellectuelle couvrant ses candidats thérapeutiques et sa capacité à exploiter son entreprise sans enfreindre les droits de propriété intellectuelle d'autrui; (xi) les parties auprès desquelles la Société concède sa propriété intellectuelle en manquant à leurs obligations envers la Société; (xii) estimations des dépenses de la société, revenus futurs,les exigences de capital et les besoins de financement supplémentaire; (xiii)
leseffet des patients souffrant d'expériences indésirables en utilisant des médicaments expérimentauxAccès étendu de l'entrepriseProgramme; (xiv)compétitide l'autreentreprises et technologies de l’industrie de l’entreprise; et (xv) la date d'embauche et de début d'emploi des cadres supérieurs. Des informations plus détaillées sur la société et les facteurs de risque susceptibles d'affecter la réalisation des déclarations prospectives sont présentées dans les documents déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), y compris le rapport annuel de la société sur formulaire 20-F déposé auprès du SECONDEsurMcambre
4,2020. Toutes les déclarations prospectives incluses dans cepressrles cessions ne sont faites qu'à la date de cepressrélease.L'entrepriseprésumersaucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives écrites ou orales, qu'il s'agisseen conséquence denouvelles informations, événements futurs ouautrementsauf si requis par la loi.

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Contact IR (États-Unis):
Timothy McCarthy, CFA, MBA
Directeur général, Responsable des relations
Conseillers LifeSci, LLC
+ 1-212-915-2564
tim@lifesciadvisors.com

1 Kim RD, et coll. Maladie mycobactérienne pulmonaire non tuberculeuse. Étude prospective d'un syndrome préexistant distinct Am J Respir Crit Care Med. 2008; 178 (10): 1066–74.
2 L'American Lung Association, 2020.
3 Henkle E, et coll. Incidence dans la population de la maladie mycobactérienne pulmonaire non tuberculeuse dans l'Oregon 2007 à 2012 Annales de l'American Thoracic Society. 2015; 12 (5): 642-7.
4 Foster | Rosenblatt, 2017
5 Griffith DE, et coll. Une déclaration officielle ATS / IDSA: diagnostic, traitement et prévention des maladies mycobactériennes non tuberculeuses Am J Respir Crit Care Med. 2007; 175 (4): 367-416.
6 Prevots DR et coll. Prévalence des maladies pulmonaires mycobactériennes non tuberculeuses dans quatre systèmes de prestation de soins de santé intégrés. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182: 970-76; Winthrop KL, et coll. Prévalence des maladies mycobactériennes pulmonaires non tuberculeuses et caractéristiques cliniques: une maladie émergente de santé publique. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182: 977-82
7 Daley CL, et coll. Traitement de la maladie pulmonaire mycobactérienne non tuberculeuse: Un guide officiel de pratique clinique ATS / ERS / ESCMID / IDSA: Résumé exécutif. Maladies infectieuses cliniques.Ciaa241, https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241.
8 Henkle E, et al. Priorités de recherche centrées sur le patient pour l'infection pulmonaire à mycobactéries non tuberculeuses (MNT). Un rapport d'atelier du consortium de recherche NTM Annales de l'American Thoracic Society 2016; S379-84.
9 Information posologique complète pour Movantik® (naloxégol) est disponible sur: www.Movantik.com.
dix Informations posologiques complètes pour Talicia® (oméprazole magnésium, amoxicilline et rifabutine) est disponible sur: www.Talicia.com.
11 Informations posologiques complètes pour Aemcolo® (rifamycine) est disponible sur: www.Aemcolo.com.

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