Dans la partie 1 de cet article, nous avons fourni des informations générales sur les prix des médicaments aux États-Unis et résumé une table ronde d'experts tenue en juin 2020 sur la relation entre les prix des médicaments et l'innovation. La table ronde a été organisée par l'USC-Brookings Schaeffer Initiative for Health Policy, avec le soutien du Commonwealth Fund, et comprenait des dirigeants actuels et anciens de l'industrie pharmaceutique et biotechnologique, des médecins / scientifiques entrepreneurs, des investisseurs privés et des investisseurs en capital-risque, ainsi que des économistes. Parce que la session était officieuse pour encourager les gens à parler librement, nous transmettons le contenu général de la réunion sans attribuer de commentaires spécifiques ou identifier les participants. Ici, dans la deuxième partie, nous résumons la seconde moitié de la discussion des experts, en mettant en évidence les domaines de consensus général parmi les participants à la table ronde.
Quelle est la juste quantité d'innovation pour la société?
Alors que les participants à la table ronde ont généralement convenu que les pratiques actuelles de tarification des médicaments aux États-Unis ont tendance à encourager l'innovation incrémentale plutôt que transformationnelle, une question plus large a été soulevée au cours de la discussion sur la quantité d'innovation qui est réellement la meilleure pour la société. La discussion a porté sur la question de savoir si des dépenses supplémentaires consacrées à des priorités autres que les médicaments bénéficieraient davantage à la société ou seraient préférées par le public:
«Il me semble (que) avec l'élargissement des inégalités de revenus, avec une énorme récession avec beaucoup de gens sans accès aux soins de santé en premier lieu – comme des choses de base dont nous savons qu'ils améliorent leur vie – veulent-ils vraiment payer des impôts / des prix élevés pour obtenir de l'innovation pour des choses avec lesquelles ils ne peuvent pas se permettre de commencer, et que si le gouvernement leur offre, cela signifie qu'ils n'ont pas d'écoles, de vacances, de routes ou de maisons de retraite?
Bien que le point de vue exprimé par ce participant n'ait pas été largement partagé, la question a suscité une discussion animée et a contribué à cristalliser un consensus sur l'importance de continuer à récompenser l'innovation transformatrice par un retour sur investissement élevé, en particulier dans le contexte de baisses importantes des prix moyens:
«Si vous venez avec un produit moi-aussi ou moi-trois ou moi-quatre, il (devrait) avoir un prix inférieur à quelque chose de vraiment fantastique», a déclaré un participant. «Je pense que si nous pouvions, en tant que société, accepter de manière crédible de payer pour des choses vraiment fantastiques – comme si demain j'avais un remède contre le COVID, je devrais être en mesure de facturer beaucoup, et moi, en tant que contribuable, serai très heureux de cela par rapport à ce que nous avons maintenant, qui paie des prix élevés pour beaucoup de choses qui ne font pas grand chose.
Il y avait également un accord général sur le fait que le système américain actuel basé sur le marché fait un mauvais travail dans l'ensemble pour favoriser l'innovation importante, et que les prix élevés des médicaments soulèvent des questions non seulement sur l'accessibilité mais aussi sur l'équité. La tension entre l'équité et les prix élevés signifie que «l'innovation devra s'accompagner d'une certaine forme d'accessibilité financière».
La réduction des coûts de développement de médicaments pourrait maintenir le retour sur investissement avec des prix plus bas
Bien que des réformes spécifiques n'aient pas été discutées, il y avait un consensus parmi les participants sur l'importance d'identifier des moyens de réduire les coûts de R&D sur les médicaments sans compromettre la sécurité et l'efficacité. Certains ont discuté de la possibilité de réduire les coûts en modernisant certaines exigences de la FDA. Par exemple, les participants ont évoqué la perspective d'assouplir les exigences relatives aux grands essais cliniques randomisés et de s'appuyer plutôt sur des registres ou d'autoriser les essais post-commercialisation à se concentrer sur des sous-ensembles restreints de patients plutôt que d'étudier l'ensemble de la population.
Baisser les prix des médicaments, mais augmenter la part des revenus des sociétés pharmaceutiques pourrait maintenir le retour sur investissement
Les participants ont souligné qu'une part importante des revenus associés à l'achat de médicaments ne revenait pas aux fabricants, laissant un écart important entre les revenus bruts – le total payé lors de l'achat de médicaments – et les revenus nets retenus par les fabricants. Comme l’a dit un participant: «Nous n’avons pas beaucoup parlé de la destination du remboursement en dollars…. Tout cela ne revient pas à la PhRMA – il existe un gros processus intermédiaire aux États-Unis qui en prend une grande partie avec des remises. «
Une estimation des économies potentielles résultant de la réduction des dollars détournés vers les intermédiaires n’était pas disponible pendant la discussion. Fait important, les effets des réformes visant à réduire les coûts de commercialisation différeraient de ceux liés à l'élimination – ou à la réduction – des rabais. Des coûts de commercialisation inférieurs pourraient bénéficier directement aux fabricants en diminuant leurs dépenses. Un participant a avancé une évaluation sévère: les dépenses consacrées au marketing et aux intermédiaires reflètent les attributs du système actuel fondé sur le marché et sa dépendance à l'égard de la concurrence, suggérant que l'élimination de ces coûts ne pourrait se produire qu'en passant à un système reposant explicitement sur la fixation des prix par le gouvernement ou -entités gouvernementales.
«Si vous vouliez dépenser moins en médicaments, mais que vous vouliez que le même montant d’argent aille aux fabricants, une façon de le faire serait d’avoir des prix négociés au niveau national… Vous n’auriez pas besoin d’autant de marketing et, en particulier, vous pourriez presque vous débarrasser de toute la fonction PBM parce que vous n'auriez pas besoin de niveaux et de rabais, et tout cela parce qu'il y aurait un prix. Ainsi, vous pouvez soustraire une bonne partie des dépenses en dollars et en laisser davantage pour l’innovation…. Et nous allons avoir une concurrence sur les prix d'un autre endroit, qui est la négociation gouvernementale. «
Cependant, on ne sait pas dans quelle mesure les dépenses de marketing seraient réduites dans un système avec des prix réglementés, car les fabricants seraient toujours incités à investir dans le marketing pour augmenter ou maintenir la quantité de leurs produits vendus. Bien que vendre davantage d'un médicament profiterait à n'importe quel fabricant, le rendement attendu sur les dépenses de marketing pourrait être plus élevé pour les médicaments ayant des alternatives thérapeutiques – en fait, les dépenses destinées à déplacer la part de marché des concurrents.
Comme indiqué dans le premier article de cette série, on ne sait pas non plus comment l’élimination ou l’utilisation d’une partie des rabais pour réduire les dépenses personnelles des patients affecterait les dépenses globales en médicaments. Cependant, éliminer ou réorienter les rabais couperait une source de revenus que les assureurs utilisent maintenant pour compenser d'autres coûts et maintenir les primes plus basses.
Étant donné l’espoir que le climat politique actuel entraînerait des réductions des prix des médicaments, les participants ont exprimé leur intérêt pour la possibilité de prix réglementés, certains spéculant que même les intervenants de l’industrie pourraient accepter l’idée d’une tarification administrée. Ces participants ont lié cet intérêt potentiel à la question de savoir si un passage à des prix réglementés augmenterait considérablement la part des revenus revenant aux fabricants de marques. Le calcul pourrait reposer sur une évaluation de la façon dont les revenus des fabricants nets des remises et des coûts de commercialisation se compareraient dans le système actuel (étant donné les pressions attendues pour réformer les prix des médicaments) et sous la tarification administrée (mais recevant une part plus importante de prix inférieurs).
Prix des médicaments aux États-Unis et dans d'autres pays développés
Aux États-Unis, les fabricants de médicaments «prix ce que le marché supportera», comme l'a observé un participant, ce qui se traduit par des prix des médicaments américains largement supérieurs à ceux des autres pays développés. Plutôt que de s'appuyer sur les forces du marché, les entités gouvernementales ou quasi-gouvernementales d'autres pays jouent un rôle important dans le prix des médicaments en négociant les prix avec les fabricants. Un facteur important dans la détermination des prix négociés implique généralement l'efficacité des nouveaux médicaments par rapport aux traitements existants, ce qui augmente le retour sur investissement potentiel des médicaments révolutionnaires par rapport aux médicaments n'offrant qu'une amélioration progressive. Des pays comme le Royaume-Uni et la France utilisent une analyse coût-efficacité pour lier directement la tarification à une efficacité accrue des nouveaux médicaments, en s'appuyant sur les évaluations d'institutions publiques comme le National Institute for Health and Care Excellence, connu sous le nom de NICE, en Angleterre.
Un autre point clé soulevé par un certain nombre de participants était que la création d'un marché plus prévisible et stable et la réduction de l'incertitude pour les sociétés pharmaceutiques permettraient une baisse des prix tout en maintenant un retour sur investissement acceptable, comme l'a observé un participant:
«Les États-Unis sont un joker. Beaucoup d’autres pays ont des contrats pluriannuels. Ils ont des appels d'offres qui sont renouvelés sur une certaine base et (les fabricants) savent qu'ils vont allouer une certaine quantité de médicaments à ce pays et qu'ils peuvent donc compter dessus en termes de revenus. «
Un autre participant a ajouté: «C'est peut-être moins que ce qu'ils gagnent proportionnellement aux États-Unis, mais c'est quelque chose qui s'inscrit dans un modèle commercial.» Avoir plus de certitude pendant de plus longues périodes sur le volume des ventes a été considéré comme un facteur important pour répondre aux attentes concernant un retour sur investissement adéquat.
Le Japon a été cité par plusieurs participants comme un marché où les prix sont contrôlés sans nuire considérablement à l'innovation. En règle générale, les nouveaux médicaments au Japon permettent une entrée sur le marché beaucoup plus rapide et une pénétration plus élevée qu'aux États-Unis.Bien que les fabricants de médicaments facturent initialement des prix relativement élevés, le gouvernement réduit les prix de manière systématique et généralement prévisible:
«Quand vous leur parlez, ils disent que c'est vraiment simple: vous contrôlez les coûts en contrôlant les prix, pas un problème, et le gouvernement le fait.»
Pour réduire les prix des médicaments aux États-Unis, ne pas exporter les problèmes américains vers d'autres pays
Notant que les États-Unis pourraient tirer des leçons des pratiques d'autres pays et éventuellement les adapter, plusieurs participants ont souligné l'importance de ne pas exporter les problèmes de prix des médicaments américains vers d'autres pays. La règle finale provisoire de la «nation la plus favorisée» émise par l'administration Trump le 20 novembre 2020 et la HR 3 adoptée par la Chambre au 116e Congrès s'appuieraient sur la capacité des autres pays à négocier des prix inférieurs des médicaments plutôt que sur les États-Unis établissant leur propre processus d’évaluation et de réglementation des prix des médicaments. Faisant suite au décret précédent du président et applicable uniquement aux médicaments de la partie B, la règle de la nation la plus favorisée nouvellement publiée limiterait le prix autorisé des médicaments de la partie B de Medicare au prix le plus bas pour lequel un médicament est vendu dans un autre pays. HR 3, qui s'applique à l'ensemble et pas seulement à Medicare, obligerait le gouvernement fédéral à fixer les prix de certains médicaments (ceux dont les prix sont élevés ou qui n'ont pas de concurrence) entre le prix le plus bas dans six pays à revenu élevé et 120% du prix moyen dans ces pays. S'appuyer sur les prix utilisés par d'autres pays constituerait une politique provisoire qui ne sera probablement pas aussi efficace au fil du temps que le fait que les États-Unis s'attaquent directement aux prix élevés des médicaments. Comme l'a dit un participant:
«Je suis assez convaincu que nous ne sous-traitons pas nos problèmes dans notre incapacité à contrôler les coûts sur d'autres pays. . . Donc, en disant, oh, nous allons simplement payer ce que le Canada paie, vous savez ce que cela va faire, cela va augmenter le prix au Canada. »
D'autres, cependant, ont souligné que les États-Unis ne devraient pas prendre la note de l'innovation mondiale:
«Il existe une si grande disparité en termes de prix des médicaments aux États-Unis, par rapport au reste du monde. Et, encore une fois, je suis peut-être un peu idéaliste, mais je pense que nous devrions tous payer pour de nouvelles thérapies innovantes – tout le monde dans le monde – peut-être pas au même niveau, mais pas à un niveau disproportionné aujourd'hui entre nous et le reste du monde. monde. »
Néanmoins, on craignait largement que les tentatives visant à lier les prix américains à la baisse des prix dans d'autres pays n'entraîneraient probablement des conséquences inattendues et perturberaient les processus établis dans d'autres pays pour fixer le prix des nouveaux médicaments en évaluant leur efficacité.
Nécessité d'élaborer de meilleures mesures de valeur
Bien que les participants aient reconnu la nécessité de disposer d'un moyen de mesurer quantitativement la valeur des nouvelles thérapies, ils ont exprimé des inquiétudes quant aux capacités actuelles d'analyse coût-efficacité. «Presque tout le monde sur cet appel a convenu que ce que nous devrions faire, ce n'est pas payer pour des produits vraiment marginaux», a observé un participant. « En même temps, nous disons que nous n'aimons pas l'analyse coût-efficacité, et je ne vois pas comment vous décidez ce qu'est un produit marginal à moins que vous n'ayez quelque chose comme une analyse coût-efficacité pour vous guider. »
Partant de la préoccupation notée précédemment concernant l'exportation de prix élevés des médicaments américains vers d'autres pays, plusieurs participants ont exhorté les États-Unis à envisager d'établir leur propre processus pour fixer des prix appropriés en fonction de l'évaluation de la valeur des nouveaux médicaments, plutôt que d'adopter les prix que d'autres pays ont négociés avec les fabricants . De nombreux autres pays industrialisés s'appuient sur des évaluations formelles des technologies de la santé, généralement basées sur une analyse coût-efficacité, pour évaluer la valeur des nouvelles thérapies. Une organisation à but non lucratif américaine, l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER), effectue certaines de ces analyses, mais ne dispose d'aucune autorité officielle ni de soutien gouvernemental.
Ces pays lient généralement les prix et le remboursement des nouveaux médicaments aux prix de référence pour les médicaments existants, thérapeutiquement similaires, en se fondant souvent sur des normes telles que les années de vie ajustées en fonction de la qualité (QALY) ou les ratios coût-efficacité différentiels (ICER). Une QALY mesure la charge de morbidité en termes de quantité et de qualité de vie, tandis qu'une ICER est le rapport entre la différence de coût et la différence de bénéfice de deux ou plusieurs interventions médicales. Les QALYs sont souvent utilisées pour quantifier le bénéfice d'une intervention lors du calcul d'un ICER, qui est alors généralement exprimé comme le coût différentiel par QALY.
«J'aurais aimé qu'il y ait quelque chose de mieux que le QALY, car honnêtement, je suis allé à (une école de commerce), et j'ai encore du mal à calculer les QALY et à essayer de l'expliquer aux gens», a déclaré un participant. «Donc, je suis tout à fait pour la rentabilité et payer pour cela. Je souhaite juste qu'il y ait peut-être une meilleure rubrique que les QALY. »
Reconnaissant que les QALY sont certainement des mesures imparfaites, un autre participant a déclaré: «Si vous essayez de fixer le prix des médicaments ou de comprendre l'analyse coûts-avantages, il n'y a pas encore de bon moyen de le faire… .Quelqu'un doit combler cette lacune de ce que vaut la vie et comment les médicaments ont-ils un impact sur cela et quel est l'avantage économique pour les gens qui vont payer – une grande, grande question non résolue.
Alternatives pour soutenir l'insoutenable
Malgré les craintes que de fortes baisses de prix nuisent à l'innovation, les participants ont également reconnu qu'il était impératif de ralentir la croissance des dépenses américaines, non seulement pour les médicaments, mais pour les soins de santé en général, car le pays a dépensé près de 18% de son produit intérieur brut en soins de santé en 2018. les médicaments d'ordonnance vendus au détail (à 11% des dépenses personnelles en soins de santé en 2018) représentent encore une part relativement petite des dépenses globales de soins de santé aux États-Unis, et plusieurs participants ont fait valoir que la compression des prix des médicaments de manière isolée ne résoudrait guère les problèmes globaux de coût et de qualité en Soins de santé aux États-Unis. «Personne ne vous parle de la mauvaise prestation (de soins de santé aux États-Unis). Nous sommes en République dominicaine en termes de résultats…. C’est vraiment désastreux en termes de coût », a déclaré un participant.
Les participants ne seraient pas surpris si les États-Unis suivaient l'exemple d'autres pays en adoptant une réglementation des prix liée à la rentabilité des nouveaux médicaments, un participant disant: «Je suis d'accord qu'une sorte de prix fixe est finalement la façon dont nous va probablement devoir finir. Compte tenu de cette attente, au cours de la table ronde, de multiples idées ont émergé sur la façon dont les décideurs pourraient équilibrer la tension entre la baisse des prix des médicaments et l'encouragement des investissements dans des innovations importantes, notamment:
- Explorer comment réduire les coûts de développement et d'approbation des médicaments.
- Comprendre plus complètement comment une baisse des prix des médicaments pourrait améliorer l'accès et potentiellement augmenter le volume des ventes.
- Prendre des mesures pour atténuer l’impact de la baisse des prix sur les revenus des fabricants de médicaments, en accordant une attention particulière à la différenciation entre les réductions moyennes et les prix des avancées thérapeutiques importantes.
- Mettre fin aux extensions involontaires d'exclusivité commerciale obtenues par les fabricants de médicaments manipulant les protections par brevet
- Réduire l'incertitude sur le volume des ventes de médicaments – par exemple, sur une période de plusieurs années – en échange de prix plus bas.
- Des règles structurantes pour faciliter la réduction des dépenses de marketing et d'intermédiation (PBM) dans un environnement qui repose sur des prix réglementés
- Établir des mesures formelles de rentabilité qui encouragent l'innovation transformatrice plutôt que progressive.
